Anvisa aprova registro de medicamento para tratar fenilcetonúria

Notícia para os pacientes raros que precisam tratar a fenilcetonúria, uma doença genética conhecida como PKU. A Anvisa aprovou o registro do medicamento sephience com a substância sepiapterina. A PKU é uma doença genética grave, detectada pós nascimento, no teste do pezinho.

Ela é causada pela deficiência de uma enzima do fígado, que é responsável por converter a fenilalanina que vem da alimentação em tirosina.  

Sem essa enzima, o organismo fica com a fenilalanina em excesso - mesmo sendo essencial para o organismo em quantidades menores. A alta concentração de fenilalanina pode provocar sequelas graves, como “déficits neurocognitivos e deficiência intelectual severa e irreversível”. 

Apesar disso, os efeitos podem ser evitados, se as crianças diagnosticadas receberem a dieta correta de forma precoce. De acordo com a Anvisa, o novo medicamento – que possui a sepiapterina - é indicado para pacientes de qualquer idade e ajuda “justamente na quebra” da fenilalanina, podendo ampliar as possibilidades alimentares e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.

Esse controle dos níveis de fenilalanina deve começar já no primeiro mês de vida e durar a vida toda. Por ser uma doença rara, a fenilcetonúria, ou PKU, ocorre em uma parcela pequena da população.

Ela é diagnosticada em 1 a cada 15 a 25 mil nascimentos no Brasil, segundo dados do Ministério da Saúde.