A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o registro do medicamento Evrysdi Go (risdiplam), indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q, doença genética que compromete os movimentos e pode afetar a respiração e a deglutição.

O medicamento é destinado a adultos e crianças acima de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, diagnosticados com AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.

A AME é uma doença genética que provoca a perda progressiva de neurônios responsáveis pelos movimentos musculares. A condição ocorre devido à produção insuficiente de uma proteína essencial para a sobrevivência dessas células, podendo causar fraqueza, perda de massa muscular e dificuldades para realizar atividades como sentar, caminhar, respirar e engolir.

O risdiplam atua sobre o gene SMN2, favorecendo a produção da proteína necessária ao funcionamento dos neurônios motores. O tratamento busca reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.

Uma das principais diferenças da nova apresentação é a facilidade de administração. Disponível em comprimidos revestidos, o medicamento pode ser ingerido com água ou disperso em água sem cloro. Além disso, não exige refrigeração nem preparação por profissionais de saúde, como ocorre com a versão anteriormente aprovada.

Resultados dos estudos

Os estudos clínicos apresentados pela Anvisa apontaram benefícios na função motora de pacientes com AME.

Em uma pesquisa com 41 bebês diagnosticados com AME tipo 1, 29% conseguiram permanecer sentados sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.

Outro estudo, envolvendo 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, identificou uma melhora discreta na função motora dos participantes tratados com risdiplam, com diferença de 1,6 ponto em relação ao grupo que recebeu placebo, em uma escala de 100 pontos.

A aprovação do registro foi formalizada pela Resolução RE nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União. A autorização permite a comercialização do medicamento no Brasil, observadas as exigências regulatórias, mas não significa sua disponibilização imediata pelo Sistema Único de Saúde (SUS).